天花粉蛋白突变体抗人白血病的研究

一、项目介绍

    人白血病（血癌）是一种常见的、严重危害民众健康和家庭幸福的恶性肿瘤。天花粉蛋白突变体（Mutant of Trichosanthin, MTCS）具有选择性地杀伤多种人白血病细胞的能力，以人白血病K562为例，MTCS对K562地半致死浓度LC₅₀为3.7×10^—7；而对人正常细胞影响极小，在浓度高出三个数量级，即大于3.7×10^—4的情况下，也未见明显杀伤。因此毒性低，可以反复使用。MTCS对两种荷瘤小鼠模型均表现了明显的抑瘤效应，甚至使得肿瘤消失、小鼠痊愈。药理研究表明在人白血病细胞上存在着MTCS的受体，MTCS诱导了白血病细胞的凋亡。它与目前抗白血病药物对于白血病细胞和正常细胞两败俱伤的杀伤效应是完全不同的。因而MTCS是一个很有前途的新的抗人白血病的高效低毒新药物，并有应用前景和市场。目前已基本完成了包括药效学、药理学、毒理学等在内的实验室阶段研究。

    MTCS为一蛋白质工程产品，本项研究主要内容为在目前实验室阶段研究的基础上，进入中试开发，并深入进行MTCS抗人白血病的临床前期研究。我们的预期目标是进一步阐明和验证MTCS抗人白血病的应用前景，完成报批I类新药所须全部资料。

二、生产条件及效益分析

    预期投资费用和经济回报：

    投资内容：费用（万元人民币）

    实验室研究           250

    中试设备及生产       600

    临床试验研究及报批   350

    以上共计             1200

    厂房建设             视原有基础而定

    广告费用             暂不计

按白血病的新发病率每年为2.76/10万计算，中国现有人口12亿，每年白血病的新发病患者约为3万；全世界每年新发病数为20至25万，在同一时间估计的病例数可达50万。作为一种崭新的高效低毒的抗人白血病药物，MTCS顺应社会需要，造福人民，其潜在市场是显而易见的。

三、合作方式

技术转让，兴办新企业。